AI 요약
CRISPR–Cas9 이후 유전체 편집 기술이 폭발적으로 발전하면서, 대규모 유전자 교체나 삽입이 가능한 새로운 도구들이 등장하고 있다. CRISPR–Cas9는 작은 DNA 서열 변경에는 뛰어나지만, 전체 유전자를 건강한 복사본으로 교체하는 데는 한계가 있다. 염기 편집(base editing)은 더 정밀하지만 개인별 DNA에 맞춰 설계해야 해서 일부 질환에는 실용적이지 않다. 연구자들은 삽입할 DNA 크기, 게놈 내 위치, 수정할 세포 유형에 따라 다양한 기술을 선택해야 한다고 강조한다.
핵심 포인트
- CRISPR Therapeutics 초기 연구원 Ying Zhang, 전체 유전자 교체의 어려움 토로
- CRISPR–Cas9: DNA 이중가닥 절단 후 세포의 오류 발생 쉬운 복구 기전에 의존 → 결과 예측 어려움
- 염기 편집: 스타가르트병의 경우 ABCA4 유전자 1,200개 이상 변이 중 약 750개만 교정 가능
- Shannon Miller(Scripps Research): "새로운 기술의 미친 듯한 폭발"
향후 전망
- 질환·표적·세포 유형에 맞춘 맞춤형 유전체 편집 도구 선택 시대
- CRISPR를 벗어난 완전히 새로운 편집 기술의 임상 적용 확대 가능성