AI 요약
워싱턴대 의대( WashU Medicine) 연구진이 CRISPR로 공여자 줄기세포에서 CD33을 제거하는 임상시험 결과를 발표했다. 이 접근법은 급성 골수성 백혈병(AML)·골수이형성증후군(MDS)처럼 CD33이 암세포와 건강한 골수세포에 모두 존재해 CAR-T 치료가 정상 세포까지 공격하는 문제를 해결하기 위한 것이다. 미국·캐나다 15개 기관에서 30명을 대상으로 한 시험에서 편집된 세포가 성공적으로 정착했고, CD33 표적 치료로부터 혈액세포를 보호하는 것으로 나타났다. 결과는 『Nature Medicine』에 게재됐다.
핵심 포인트
- CRISPR로 공여자 줄기세포에서 CD33 단백질 제거 → CD33 표적 치료가 암세포만 공격하도록 유도
- 시험 규모: 미국·캐나다 15개 기관, 환자 30명 (시템런 암센터 등 참여)
- AML·MDS는 CD33이 암세포와 건강한 골수세포에 공통 존재해 CAR-T 치료 효과가 제한적이었음
- 교신저자 존 F. 디페르시오(워싱턴대), 아이디어 최초 제시 미리암 Y. 김(현 워싱턴대 종양학부)
향후 전망
- 편집된 줄기세포 이식과 CD33 표적 CAR-T 병용이 AML·MDS 치료의 새로운 표준이 될 가능성
- 후속 대규모 임상에서 안전성·효능이 확인되면 다른 공유 항원 기반 혈액암 치료로 확장 기대
출처:sciencedaily