AI 요약
마크헬츠는 유전자치료제 개발 과정에서 설계와 제조, 임상이 단절되어 발생하는 구조적 실패를 해결하기 위해 'MAAV-UP(마브업)' 플랫폼을 런칭했습니다. 이 서비스는 온라인 기반으로 치료 유전자 정보를 입력하면 최적의 AAV(아데노부속바이러스) 타입을 제안하고, 연구 단계의 부착 기반 공정을 상업 제조용 부유 기반 공정으로 신속히 전환해 주는 것이 핵심입니다. 특히 심혈관 및 뇌혈관 내피세포를 표적하는 3세대 AAV 기술과 AI 기반 자동화 제조 시스템을 결합해 전달 효율을 극대화했습니다. 마크헬츠는 서울 본사에서 공정 조건을 설계하고, 독일 뮌헨 거점에서 EMA 규제에 맞춘 GMP 생산 및 임상을 진행하는 이중 거점 전략을 취합니다. 이를 통해 바이오텍 기업들이 겪는 공정 재설계 리스크와 비용 부담을 대폭 낮추고 글로벌 시장 진출을 지원할 계획입니다.
핵심 인사이트
- 통합 플랫폼 출시: 마크헬츠 이승민 대표는 설계-제조-임상을 하나로 연결한 ‘MAAV-UP’ 서비스를 통해 유전자치료제 개발의 병목 현상을 해결하겠다고 발표했습니다.
- 비용 리스크 해결: 연구 단계에서 임상 제조 단계로 넘어갈 때 발생하는 CMC(품질관리) 재설계 비용을 줄여, 기존보다 2배 이상 증가하던 개발 비용 구조를 혁신했습니다.
- 글로벌 이중 거점: 한국 서울에서는 50L 규모까지 확장 가능한 공정 전환을 담당하고, 독일 뮌헨에서는 EMA(유럽의약품청) 기준의 GMP 생산 및 전임상·임상을 수행합니다.
주요 디테일
- 3세대 AAV 기술: 심장과 혈관 내피세포를 정밀 타깃팅하며, BBB(혈액뇌장벽) 구성 뇌혈관에도 적용 가능해 뇌졸중 및 혈관성 치매 등 CNS 질환으로 확장이 가능합니다.
- 디지털 진입 창구: 온라인 플랫폼에 치료 유전자, 타깃 유전자, 전달 경로 정보를 입력하면 질환 특성에 최적화된 AAV serotype을 AI가 제안합니다.
- 과학적 근거: 마크헬츠의 기술력은 2022년 국제 학술지 'Advanced Science'에 게재되어 연구 단계에서의 효능 평가 데이터에 대한 신뢰성을 확보했습니다.
- 임상 검증성: 플랫폼에 사용되는 벡터는 임상 2상 수준까지 안전성과 안정성을 확보한 상태로 제공되어 임상 진입 시의 불확실성을 최소화합니다.
향후 전망
- 글로벌 시장 확대: 유럽뿐만 아니라 미국과 일본 시장으로의 확장을 추진하며 글로벌 유전자치료제 CDMO 시장 점유율을 높일 것으로 기대됩니다.
- 상업화 가속: AI 기반 자동화 시스템과 표준화된 제조 공정을 통해 유전자치료제의 개발 기간 단축 및 상업적 성공 가능성을 높일 전망입니다.